lnu.sePublications
Change search
CiteExportLink to record
Permanent link

Direct link
Cite
Citation style
  • apa
  • harvard1
  • ieee
  • modern-language-association-8th-edition
  • vancouver
  • Other style
More styles
Language
  • de-DE
  • en-GB
  • en-US
  • fi-FI
  • nn-NO
  • nn-NB
  • sv-SE
  • Other locale
More languages
Output format
  • html
  • text
  • asciidoc
  • rtf
Amyotrofisk lateralskleros och effekten av behandling med riluzol. Kan masitinib och edaravone bli ett alternativ eller komplement till riluzolbehandling?
Linnaeus University, Faculty of Health and Life Sciences, Department of Chemistry and Biomedical Sciences.
2018 (Swedish)Independent thesis Basic level (degree of Bachelor), 10 credits / 15 HE creditsStudent thesis
Abstract [sv]

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en grupp motorneuronsjukdomar som leder till degenerering och död av centrala och perifera motoriska neuroner. ALS patienter drabbas av muskelsvaghet, muskelförtvining i skelettmuskulatur och förlamning. Överlevnaden efter diagnosen är ca två år i de flesta fall. I Sverige insjuknar årligen drygt 200 personer i ALS. Komplexa genetiska faktorer till exempel ALS-kopplade gener är avgörande för utvecklingen av ALS. Några miljöfaktorer har föreslagits som riskfaktorer för sporadisk ALS. På grund av en mycket komplex etiologi i sjukdomsuppkomst och utveckling saknas det än idag effektiv terapi för ALS. Vad gäller primära läkemedel som används i ALS-terapi är endast riluzol godkänd i Sverige idag. Edaravone och masitinib som har visat svag till moderat effekt och utifrån kontrollerade kliniska studier har de en neuroprotektiv roll som förlänger överlevnadstiden något. Syftet med föreliggande examensarbete var att undersöka den senaste utvecklingen kring behandlingar av ALS samt att utvärdera effekten av edaravone och masitinib samt jämföra deras respektive effektivitet med standardpreparatet riluzol. Totalt valdes och analyserades 6 kliniska studier, där 3 studier utvärderade effektiviteten av behandling med olika doser riluzol, i en klinisk studie undersöktes biverkningsspektrumet av riluzol, samt en klinisk studie med masitinib och en med edaravone. Behandling med riluzol resulterade i ökad överlevnad hos ALS patienter med 20 % (Studie 1) och 35 % (Studie 2) efter 12 månader. Resultaten från en stor klinisk studie (Studie 3) som inkluderade ett stort antal ALS-patienter visade att riluzol tolereras mycket väl vid dosen 100 mg/dag (50 mg x 2 per dag). Resultaten från Studie 4 visade att behandling med 100 mg/dag riluzol förlängde fas 4 hos patienter med ALS oavsett i vilken fas av sjukdomen behandlingen påbörjades. Behandling med masitinib i dosen 4,5 mg/kg/dag + riluzol (100 mg/dag) visade signifikant effekt för ALS patienter med baseline av ALSFRS-R utveckling ˂1,1 poäng/månad och visade 27% effekt efter 48 veckor behandling. Effekten visade sig vara högre, 35% i patienter med sjukdomsutveckling kortare än 18 månader efter diagnos (Studie 5). Utifrån resultat från Studie 6 visade behandling med edaravone effekt endast i en begränsad grupp av ALS patienter, identifierade med hjälp av post-hoc analys av en tidigare fas III RCT. Däremot fanns det ingen indikation att behandling med edaravone skulle vara effektiv för en bredare grupp ALS patienter. Det är möjligt att masitinib är ett nytt läkemedel för behandling av ALS patienter som skulle kunna användas som komplement till riluzolbehandling, dock behövs fler kliniska studier för att utvärdera effekten av masitinib.  Riluzol har känd effekt – förlänger överlevnaden med 2 till 3 månader i vanliga fall av ALS. Edaravone visade svag effekt vid behandling av ALS.

Place, publisher, year, edition, pages
2018. , p. 38
Keywords [sv]
ALS, Amyotrofisk lateralskleros, riluzol, masitinib, edaravone
National Category
Medical and Health Sciences
Identifiers
URN: urn:nbn:se:lnu:diva-74843OAI: oai:DiVA.org:lnu-74843DiVA, id: diva2:1212438
Educational program
Bachelor of Science Programme in Pharmacy, 180 credits
Supervisors
Examiners
Available from: 2018-06-04 Created: 2018-06-01 Last updated: 2018-06-04Bibliographically approved

Open Access in DiVA

fulltext(668 kB)11 downloads
File information
File name FULLTEXT01.pdfFile size 668 kBChecksum SHA-512
c3b560631a76a57ad4a604ae55187afee3f3450b38f8177ec78aca6dd254b647ec959c55d0de8813870675a6df13955422aaa923fec5c3803de981915930ce2a
Type fulltextMimetype application/pdf

Search in DiVA

By author/editor
Klintborg, Alla
By organisation
Department of Chemistry and Biomedical Sciences
Medical and Health Sciences

Search outside of DiVA

GoogleGoogle Scholar
Total: 11 downloads
The number of downloads is the sum of all downloads of full texts. It may include eg previous versions that are now no longer available

urn-nbn

Altmetric score

urn-nbn
Total: 123 hits
CiteExportLink to record
Permanent link

Direct link
Cite
Citation style
  • apa
  • harvard1
  • ieee
  • modern-language-association-8th-edition
  • vancouver
  • Other style
More styles
Language
  • de-DE
  • en-GB
  • en-US
  • fi-FI
  • nn-NO
  • nn-NB
  • sv-SE
  • Other locale
More languages
Output format
  • html
  • text
  • asciidoc
  • rtf